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脉络膜萎缩症基因疗法加速落地

自2022年11月以来，脉络膜萎缩症研究基金会（CRF）已联合CRF加拿大等机构新颁发六项研究资助。其中三项‘索罗斯尔与希利尔家族研究奖’授予葡萄牙尚帕利莫德基金会团队，聚焦基于CRISPR的体内基因编辑疗法开发，目标是修复CHM基因突变导致的视网膜色素上皮与光感受器进行性退化。所有项目均处于临床前验证阶段，尚未进入人体试验。