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加速罕见儿科基因疗法审批的蓝图

《自然医学》杂志发表了一篇关于加速罕见儿科基因疗法审批的文章。文章提出了一个详细的框架，旨在通过优化临床试验设计、加强监管合作和提高数据共享来加快这些疗法的上市速度。这将有助于更多患有罕见遗传性眼病的儿童早日获得治疗。