#RPE65

Luxturna获EMA推荐批准：全球首个RPE65基因疗法落地欧洲

欧洲药品管理局（EMA）已推荐批准Luxturna，这是全球首个针对RPE65基因突变所致遗传性视网膜营养不良的基因治疗药物。该药由Spark Therapeutics开发，2017年已在美国获批，此次EMA积极审评标志着其在欧洲进入商业化临门一脚。审批依据主要来自III期临床试验数据，显示单次视网膜下注射可显著改善患者光敏感度与移动能力，疗效持续至少4年。目前尚无同类竞品在欧洲进入同等审评阶段。