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碱基编辑突破：星状角膜营养不良治疗新路径
2021年8月24日，牛津大学Nuffield眼科实验室博士生Elena Piotter在Retina UK网络研讨会上介绍其团队针对ABCA4基因突变的DNA与RNA碱基编辑研究。该工作聚焦于Stargardt病——一种青少年起病、尚无获批疗法的遗传性视网膜变性病。她系统比较了CRISPR-Cas9、先导编辑（prime editing）及新型RNA碱基编辑工具在体外细胞模型中的修复效率与脱靶风险，并强调RNA编辑因不改变基因组DNA而具备更高安全性潜力。
#基因治疗#RNA编辑#Stargardt病
Retina International #1/2
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