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LUMEVOQ基因疗法获长期安全有效性验证

法国GenSight Biologics公司于2020年7月6日公布，其用于治疗Leber遗传性视神经病变（LHON）的腺相关病毒载体基因疗法LUMEVOQ®在临床受试者中展现出持续疗效与良好安全性。该疗法通过玻璃体腔注射递送ND4基因，旨在修复线粒体DNA突变导致的视神经节细胞能量代谢障碍。数据来自已完成的III期REVERSE和REFLECT研究随访结果，支持其在欧盟提交上市申请。