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全球首例CRISPR眼科体内编辑疗法落地
美国俄勒冈健康与科学大学凯西眼科研究所启动BRILLIANCE临床试验,完成全球首例针对LCA10患者的体内CRISPR基因编辑治疗。该疗法由艾尔建与Editas联合开发,通过视网膜下注射递送CRISPR-Cas9组件,靶向修复CEP290基因突变。试验聚焦安全性与初步疗效评估,标志着先天性失明领域从替代性治疗正式迈入精准基因修正阶段。
#基因编辑#LCA10#CRISPR
Retina International #1/2
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