#LCA10

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与"LCA10"相关的眼科资讯

2026年3月30日

全球首例CRISPR眼科体内编辑疗法落地

美国俄勒冈健康与科学大学凯西眼科研究所启动BRILLIANCE临床试验，完成全球首例针对LCA10患者的体内CRISPR基因编辑治疗。该疗法由艾尔建与Editas联合开发，通过视网膜下注射递送CRISPR-Cas9组件，靶向修复CEP290基因突变。试验聚焦安全性与初步疗效评估，标志着先天性失明领域从替代性治疗正式迈入精准基因修正阶段。

#基因编辑#LCA10#CRISPR

Retina International #1/2

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政策法规

2026年3月30日

sepofarsen三期临床启动：LCA10基因疗法再进一步

Sepul Bio公司已为两名CEP290相关Leber先天性黑蒙10型（LCA10）患者注射sepofarsen，正式开启为期两年的HYPERION三期临床试验。该试验采用双盲设计，旨在验证这一靶向RNA疗法对严重早发性遗传性视网膜病变患者的视力改善效果。Sepofarsen此前在早期研究中曾显示部分患者光敏感度和视觉功能提升，但疗效持续时间与个体差异较大。此次三期试验由Théa旗下专注RNA疗法的创新单元Sepul Bio主导，是当前全球少数进入关键验证阶段的视网膜内源性RNA编辑干预项目之一。

#RNA疗法#LCA10#基因治疗

Retina International #2/2

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