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#CRISPR

4 篇

与"CRISPR"相关的眼科资讯

政策法规

全球首例CRISPR眼科体内编辑疗法落地

美国俄勒冈健康与科学大学凯西眼科研究所启动BRILLIANCE临床试验，完成全球首例针对LCA10患者的体内CRISPR基因编辑治疗。该疗法由艾尔建与Editas联合开发，通过视网膜下注射递送CRISPR-Cas9组件，靶向修复CEP290基因突变。试验聚焦安全性与初步疗效评估，标志着先天性失明领域从替代性治疗正式迈入精准基因修正阶段。

#基因编辑#LCA10#CRISPR
Retina International #1/4
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政策法规

CRISPR新突破：小鼠视网膜功能成功修复

加州大学欧文分校团队利用新一代CRISPR基因编辑技术，在遗传性视网膜疾病（IRD）小鼠模型中实现了视网膜结构与视觉功能的实质性恢复。该研究于2020年10月19日发布，标志着针对多种单基因眼病的体内基因编辑疗法迈出关键一步。不同于传统腺相关病毒（AAV）递送的基因替代策略，本研究采用更精准、可调控的CRISPR系统，直接修正致病突变，为后续临床转化奠定基础。

#CRISPR#遗传性视网膜疾病#基因治疗
Retina International #2/4
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政策法规

脉络膜萎缩症基因疗法加速落地

自2022年11月以来，脉络膜萎缩症研究基金会（CRF）已联合CRF加拿大等机构新颁发六项研究资助。其中三项‘索罗斯尔与希利尔家族研究奖’授予葡萄牙尚帕利莫德基金会团队，聚焦基于CRISPR的体内基因编辑疗法开发，目标是修复CHM基因突变导致的视网膜色素上皮与光感受器进行性退化。所有项目均处于临床前验证阶段，尚未进入人体试验。

#基因治疗#CRISPR#脉络膜萎缩症
Retina International #3/4
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学术研究

眼科基因疗法：工具超前，落地滞后

眼睛因手术可达性、免疫特权及对侧眼对照优势，成为基因疗法领先平台。文章追溯了基因发现的历史演变，合成了针对遗传性和获得性眼病的当前基因治疗策略。研究批判性评估了 CRISPR 及相关基因组编辑技术在科学层面的具体局限性，指出工具精度虽高但转化滞后。文章重点考察了将基因疗法整合到常规眼科实践中必须解决的关键科学和转化挑战，强调落地难点在于递送与安全性。

#基因疗法#眼科行业#CRISPR
PubMed Ophthalmology #4/4
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