#AAV

4 篇

与"AAV"相关的眼科资讯

2026年3月30日

LUMEVOQ基因疗法获长期安全有效性验证

法国GenSight Biologics公司于2020年7月6日公布，其用于治疗Leber遗传性视神经病变（LHON）的腺相关病毒载体基因疗法LUMEVOQ®在临床受试者中展现出持续疗效与良好安全性。该疗法通过玻璃体腔注射递送ND4基因，旨在修复线粒体DNA突变导致的视神经节细胞能量代谢障碍。数据来自已完成的III期REVERSE和REFLECT研究随访结果，支持其在欧盟提交上市申请。

#基因治疗#LHON#AAV

Retina International #1/4

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2026年3月30日

RGX-314湿性AMD基因疗法进入关键临床阶段

2021年1月，美国生物技术公司REGENXBIO宣布其AAV载体递送的抗VEGF基因疗法RGX-314已启动针对湿性年龄相关性黄斑变性（wet AMD）的III期关键性临床试验。该疗法旨在通过单次玻璃体腔注射实现长期、持续的抗VEGF蛋白表达，替代当前需每月或每两月反复注射雷珠单抗、阿柏西普等药物的治疗模式。同期公司还披露启动杜氏肌营养不良（DMD）新基因疗法管线。

#基因治疗#湿性AMD#AAV

Retina International #2/4

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2026年3月30日

XLRP基因疗法AAV-RPGR获临床突破

美国MeiraGTx公司于2020年7月公布其针对X连锁视网膜色素变性（XLRP）的AAV-RPGR基因疗法在I/II期临床试验中展现出显著视力改善效果，安全性数据积极。该结果在ASRS 2020虚拟年会上发布，标志着首个靶向RPGR突变的体内基因治疗方案取得关键验证。

#基因治疗#XLRP#AAV

Retina International #3/4

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2026年3月30日

礼来联手MeiraGTx押注眼科基因药

2025年11月，英国基因治疗公司MeiraGTx与美国礼来达成全球战略合作，授予礼来其AAV-AIPL1项目在眼科领域的独家开发与商业化权利。该项目针对一种罕见遗传性视网膜病变，目前处于临床前向早期临床过渡阶段。合作覆盖全球市场，未披露具体金额，但明确包含预付款、里程碑付款及销售分成。此举标志着传统制药巨头正式以全权益买断方式深度切入眼科基因治疗赛道。

#基因治疗#AAV#礼来

Retina International #4/4

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