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患者声音正式进入中国眼科新药审评闭环

欧洲药品管理局（EMA）将患者参与纳入早期科学建议流程，允许患者代表、照护者及病友在药物研发初期就介入监管对话。此举并非象征性咨询，而是制度化嵌入技术评估环节，覆盖适应症定义、临床终点选择、风险获益权衡等关键决策点。Retina International指出，视网膜疾病患者因病程隐匿、生活质量损伤显著，其真实体验对终点设计具有不可替代的校准价值。该机制已在EMA多个眼科产品审评中实际调用，如基因疗法voretigene neparvovec和补体抑制剂pegcetacoplan。