政策法规 2026年3月31日 IRD基因登记与开放检测计划启动 非营利组织“对抗失明基金会”正牵头建立遗传性视网膜疾病（IRD）患者基因登记库，并同步推出免费开放的基因检测项目。该计划通过激励临床科学家投身IRD研究、资助早期临床前与临床试验、支持共享型自然病史研究等方式，降低罕见病药物研发风险。其核心逻辑是用真实世界数据基建撬动整个研发链条，而非依赖单一药企主导。 #IRD#基因登记#罕见病研发 Retina International #1/2 READ
政策法规 2026年3月30日 USH2C基因疗法启动临床前探索 荷兰Usher综合征基金会于2019年11月宣布启动USH2C亚型的基因治疗研究，这是继USH2A微基因疗法取得阶段性成果后的延伸布局。该研究由Retina International报道，属于政策与患者组织驱动的罕见病研发路径。USH2A微基因疗法的初步结果计划于2020年初公布，而USH2C项目尚处于早期探索阶段，未披露具体技术平台、载体选择或动物模型数据。 #基因治疗#Usher综合征#罕见病研发 Retina International #2/2 READ