#玻璃体注射

首款眼内注射型XLRP基因疗法启动临床

美国公司4D Molecular Therapeutics于2020年8月宣布，其针对X连锁视网膜色素变性（XLRP）的基因疗法4D-125已完成首例患者给药。该疗法采用经定向进化优化的AAV衣壳，通过玻璃体腔注射递送RPGR基因，属全球首个以此方式开展临床试验的XLRP基因治疗项目。试验为I/II期，旨在评估安全性与初步疗效，由Retina International等国际组织关注，但未披露具体入组人数、剂量方案或终点指标。