#患者参与

Retina International #2/10

2026年3月31日

患者声音正重塑数字眼科研发权力结构

欧洲患者创新峰会（EPIS）指导委员会发布《数字健康行动倡议》，呼吁政策制定者、技术企业、临床机构与患者组织协同建立制度化机制，确保患者在数字健康解决方案的设计、验证与准入全流程中拥有实质性话语权。该文件并非泛泛而谈的伦理声明，而是明确指向监管审批路径、真实世界数据采集标准及医保支付评估框架等关键决策节点，强调患者体验指标应与临床终点并列成为产品价值评估的刚性维度。

#数字医疗#患者参与#眼科AI

Retina International #3/10

2026年3月31日

USH2018患者大会资料上线

国际视网膜组织Retina International已公开2018年Usher综合征患者大会的全部视频与文字实录。该活动聚焦患者真实体验、疾病进展认知及临床试验参与路径，内容未涉及新药获批或技术突破，而是系统呈现患者社群对诊疗话语权、遗传咨询可及性及多学科协作模式的集体诉求。政策导向明显，强调以患者为中心的罕见病生态构建。

#Usher综合征#患者参与#罕见病政策

Retina International #4/10

患者数据权正重塑眼科研发底层逻辑

视网膜国际（Retina International）将于6月25日举办ARVO线上教育课程，聚焦患者数据在眼科研究中的角色。课程由RI首席执行官Avril Daly与研究政策主管Orla Galvin博士联合主持，核心内容包括公共患者参与（PPI）的实操路径、患者数据治理框架、知情同意机制优化，以及如何将真实世界患者声音系统性嵌入临床试验设计与监管申报流程。

#患者参与#数据治理#真实世界证据

Retina International #5/10

欧盟健康计划转向患者中心化

2020年9月15日，欧洲患者论坛（EPF）在新冠疫情持续背景下，提出对欧盟‘欧盟健康’（EU4HEALTH）计划的改革建议，强调应强化跨国协作、提升系统韧性，并将患者真实需求置于政策设计核心。该提议并非立法文本，而是面向欧盟委员会与成员国的倡导性立场文件，呼吁在资金分配、疾病监测、数字健康工具接入及罕见病支持等维度嵌入患者参与机制。

#政策影响#患者参与#欧盟监管

Retina International #6/10

欧洲药品管理局（EMA）将患者参与纳入早期科学建议流程，允许患者代表、照护者及病友在药物研发初期就介入监管对话。此举并非象征性咨询，而是制度化嵌入技术评估环节，覆盖适应症定义、临床终点选择、风险获益权衡等关键决策点。Retina International指出，视网膜疾病患者因病程隐匿、生活质量损伤显著，其真实体验对终点设计具有不可替代的校准价值。该机制已在EMA多个眼科产品审评中实际调用，如基因疗法voretigene neparvovec和补体抑制剂pegcetacoplan。

#患者参与#药品监管#眼科创新

Retina International #7/10

全球Usher综合征学术与患者峰会在线举行

2021年10月6日至9日，由听力基金会（Fondation Pour l’Audition）主办的国际Usher综合征科学研讨会与患者研讨会以线上形式召开。科学会议于10月6—8日每日下午3点至6点半（中欧时间）进行，面向科研与临床人员；患者研讨会于10月9日下午2点至6点举行，全程法语，并通过Wordly.ai提供实时字幕翻译。会前主办方向注册者发送接入链接，确保跨语言、跨地域参与。

#Usher综合征#罕见病#患者参与

Retina International #8/10

欧盟药政改革中的患者投票权博弈

在欧盟新一轮药品立法进入关键审议阶段之际，Retina International联合超70家罕见病患者组织，支持EURORDIS与欧洲患者论坛发起的#KeepPatientsVoting倡议，核心诉求是确保患者代表在欧洲药品管理局（EMA）科学委员会中保留正式投票权。此举直指当前改革草案中弱化患者决策权重的潜在倾向，强调患者经验不应仅限于咨询角色，而需嵌入审评机制的核心环节。

#政策监管#患者参与#罕见病

Retina International #9/10

患者声音首次系统定义GA治疗标准

Retina International联合全球患者组织发布首项以患者为中心的地理萎缩（GA）负担与治疗期望研究，采用改良名义组技术，覆盖多国患者代表。研究明确指出：视力稳定性、阅读能力维持和夜间视觉改善是患者最优先诉求，而非单纯延缓病灶扩大；当前临床终点如RPE萎缩面积变化与患者真实生活需求存在显著错位。

#患者参与#临床终点#地理萎缩 +1

Retina International #10/10

患者声音正重塑眼科创新底层逻辑

10月9日，Retina International主办的世界视力日网络研讨会聚焦‘患者声音与创新’，邀请来自欧洲罕见视网膜病联盟、美国防盲基金会及LHON患者社群的四位代表性倡导者，围绕患者在研发优先级设定、临床试验设计及政策倡导中的实际参与路径展开讨论。会议强调，患者不再仅是终点受益者，而是从靶点选择阶段即介入的研发协作者。活动属全球政策倡导系列，无技术发布或产品进展披露，核心价值在于揭示患者组织正系统性嵌入研发治理结构。

#患者参与#政策倡导#真实世界证据