#光遗传学

Retina International #2/5

诺华收购Vedere Bio：光遗传学眼科基因疗法关键卡位

诺华宣布收购美国初创公司Vedere Bio，该公司专注于基于光遗传学的腺相关病毒（AAV）基因疗法，旨在恢复晚期视网膜退行性疾病的光感功能。该技术由加州大学伯克利分校John G. Flannery教授团队主导开发，其科学顾问身份亦隶属于Retina International科学与医学咨询委员会。此次收购标志着诺华在眼科罕见病治疗领域从传统小分子、抗体向前沿基因编辑与神经调控技术的战略跃迁。

#光遗传学#基因治疗#视网膜疾病

Retina International #3/5

光遗传疗法首例复明：RP患者重获部分视力

《自然·医学》最新刊发研究显示，一名晚期视网膜色素变性（RP）患者在接受光遗传学疗法后，首次实现部分功能性视力恢复。该疗法通过腺相关病毒载体将光敏蛋白ChrimsonR基因递送至视网膜神经节细胞，使原本失活的神经元重新响应光刺激。患者在佩戴特制增强现实护目镜（可将环境光转换为特定琥珀色波长）后，成功识别物体移动、定位门框及抓取物品。这是全球首例经同行评议证实的光遗传学临床视觉功能改善案例。

#光遗传学#视网膜色素变性#功能性视力恢复

Retina International #4/5

萨赫尔获罕见眼病黑珍珠奖

2024年2月20日，视网膜国际科学与医学顾问委员会联合主席何塞-阿兰·萨赫尔教授荣获罕见病欧洲‘黑珍珠奖’科学类奖项。该奖项旨在表彰其毕生致力于罕见眼病治疗研发的贡献，尤其聚焦于遗传性视网膜疾病领域。萨赫尔是光遗传学视觉修复技术的全球关键推动者，曾主导多项临床前及早期临床研究，其工作深刻影响了基因治疗、人工视觉接口与神经可塑性干预的交叉路径。

#罕见眼病#光遗传学#神经视觉修复

Retina International #5/5

视网膜国际组织（Retina International）祝贺其科学与医学顾问委员会联合主席、法国眼科专家何塞-阿兰·萨赫尔教授荣获ARVO普罗克特奖。该奖项是视觉与眼科研究领域最具声望的终身成就荣誉之一，旨在表彰对眼科学基础与转化研究作出突破性贡献的学者。萨赫尔长期主导视网膜退行性疾病机制研究，并深度参与全球首个获批的视网膜基因疗法Luxturna临床开发及后续光遗传学疗法PIONEER试验设计。

#视网膜疾病#基因治疗#光遗传学