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Retina International #601/864

佩格塞他普兰GA适应症欧盟折戟

2024年1月26日，美国药企Apellis宣布其用于治疗地图样萎缩（GA）的玻璃体内注射药物佩格塞他普兰未能通过欧洲药品管理局人用医药产品委员会（CHMP）的审评，获得负面意见。这意味着该药在欧盟范围内无法获批上市，尽管此前已在美国FDA获批。CHMP的决定基于对获益-风险比的综合评估，尤其关注临床终点数据的稳健性与长期安全性信号。

#补体抑制#地图样萎缩#欧盟审批

Retina International #602/864

全球老龄化加速倒逼眼科服务范式重构

在国际老年人日之际，视网膜国际组织（RI）呼吁加强代际团结，保障老年群体基本人权。报告指出，全球65岁以上人口将在2050年翻倍，老龄化浪潮正以前所未有的规模冲击医疗系统。该声明虽属政策倡导性质，未提出具体技术方案或临床路径，但将视力健康明确纳入老年权益框架，强调眼病防治不应被隔离于老年综合照护体系之外。

#老龄化#政策驱动#眼健康管理

Retina International #603/864

法国启动RP患者PD6EB基因疗法临床试验

西班牙FARPE组织受法国南特大学医院委托，面向全球视网膜色素变性（RP）患者招募参与一项PD6EB基因治疗临床试验的受试者。该试验已在法国开展，但因入组进度缓慢，亟需更多符合条件的患者加入以维持研究推进。信息由国际视网膜组织Retina International发布，归类为政策类动态，未披露具体机制、剂量、疗效数据或试验阶段。

#基因治疗#视网膜色素变性#临床试验

Retina International #604/864

视网膜国际组织（Retina International）确认其研究员Kate Fankun Cao博士将于2026年5月5日在ARVO年会上进行口头报告，主题为基于爱尔兰老龄化纵向研究（TILDA）数据得出的‘视力敏锐度与认知表现之间的关联性证据’。该研究并非聚焦单一眼科疾病治疗，而是将视觉功能作为神经系统健康早期指标进行人群队列分析。此次入选ARVO口头报告环节，标志着跨学科视角下眼科临床价值边界的实质性外延。

#认知健康#视觉功能#ARVO

Retina International #605/864

视力诊断后的心理重负被正式命名

Retina International首席执行官Avril Daly参与撰写的论文于2026年3月11日发表在Springer Nature旗下《Ophthalmology and Therapy》期刊，首次提出‘诊断后视觉困扰’（PVDD）概念。该框架并非临床诊断标准，而是聚焦患者在获知视力威胁性诊断后普遍经历的焦虑、失控感与身份崩塌等心理反应，强调现有医疗体系对情绪支持的系统性缺位。

#心理社会支持#慢病管理#患者体验

Retina International #606/864

视网膜教育平台二期收官：全球协作正悄然改写临床知识分发逻辑

国际视网膜学会（Retina International）于上周五完成其教育平台第二期线上课程，聚焦视网膜疾病诊疗前沿。活动吸引全球眼科医生与研究人员参与，由英国皇家马斯登医院Jasleen Kaur Jolly博士与德国海德堡大学Maximilian Pfau博士联合授课，内容涵盖多模态影像判读、真实世界治疗决策路径及跨中心数据协作规范。该系列并非单纯知识传递，而是以结构化病例库+动态问答反馈机制为底座，尝试重建专科医生继续教育的响应速度与临床贴合度。

#继续教育#视网膜疾病#国际协作

Retina International #607/864

欧盟药政改革中的患者投票权博弈

在欧盟新一轮药品立法进入关键审议阶段之际，Retina International联合超70家罕见病患者组织，支持EURORDIS与欧洲患者论坛发起的#KeepPatientsVoting倡议，核心诉求是确保患者代表在欧洲药品管理局（EMA）科学委员会中保留正式投票权。此举直指当前改革草案中弱化患者决策权重的潜在倾向，强调患者经验不应仅限于咨询角色，而需嵌入审评机制的核心环节。

#政策监管#患者参与#罕见病

Retina International #608/864

礼来联手MeiraGTx押注眼科基因药

2025年11月，英国基因治疗公司MeiraGTx与美国礼来达成全球战略合作，授予礼来其AAV-AIPL1项目在眼科领域的独家开发与商业化权利。该项目针对一种罕见遗传性视网膜病变，目前处于临床前向早期临床过渡阶段。合作覆盖全球市场，未披露具体金额，但明确包含预付款、里程碑付款及销售分成。此举标志着传统制药巨头正式以全权益买断方式深度切入眼科基因治疗赛道。

#基因治疗#AAV#礼来

Retina International #609/864

视网膜教育枢纽申请截止日延至11月21日

国际视网膜组织宣布将Retina International Education Hub的申请截止时间延长至11月21日23:59（中欧时间）。该平台面向全球患者倡导者、临床工作者及科研人员，旨在系统性提升视网膜疾病领域的知识传播、跨角色协作与领导力培养。项目不聚焦单一技术或疗法，而是构建覆盖疾病认知、政策参与和患者赋权的长期能力建设机制。

#患者教育#视网膜疾病#国际协作

Retina International #610/864

患者声音首次系统定义GA治疗标准

Retina International联合全球患者组织发布首项以患者为中心的地理萎缩（GA）负担与治疗期望研究，采用改良名义组技术，覆盖多国患者代表。研究明确指出：视力稳定性、阅读能力维持和夜间视觉改善是患者最优先诉求，而非单纯延缓病灶扩大；当前临床终点如RPE萎缩面积变化与患者真实生活需求存在显著错位。

#患者参与#临床终点#地理萎缩 +1

Retina International #611/864

电子视网膜植入物首获临床读写功能验证

欧洲PRIMA临床试验在《新英格兰医学杂志》发表，证实一款新型电子眼植入设备可帮助干性年龄相关性黄斑变性及地图样萎缩患者恢复中央视力，部分受试者实现字母与数字辨识。该研究为全球首个在真实世界中验证人工视网膜具备功能性阅读能力的III期级别证据，聚焦于此前无药可治的晚期视网膜退行性疾病人群。

#视网膜假体#干性AMD#神经接口

Retina International #612/864

西班牙视网膜公益行动引发全球回响

西班牙遗传性视网膜变性疾病联盟FARPE与其基金会FUNDALUCE发起的‘Inspiring Lights：We Light Up the Retina’国际倡导活动，起源于2021年埃斯特雷马杜拉小镇富恩特德尔马埃斯特雷，现已发展为覆盖多国的患者赋权与公众教育运动。该活动由Retina International背书支持，核心目标是提升社会对遗传性视网膜退行性疾病的认知，推动政策关注与跨区域协作，并非临床干预项目或药物研发计划。

#患者倡导#遗传性视网膜病#罕见病政策