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Retina International #589/864

罕见病日再聚焦：3亿患者背后的政策拐点

2025年2月28日，视网膜国际组织（Retina International）牵头全球超70个国家伙伴，共同纪念第18届罕见病日。该活动自2008年由患者自发发起，现已覆盖100余国，核心目标是持续推动政策变革，提升对全球约3亿罕见病患者的系统性支持。今年重点强调将罕见病从边缘议题纳入主流公共卫生议程，尤其关注诊断延迟、药物可及性与跨区域协作机制的结构性短板。

#罕见病#政策驱动#基因治疗

Retina International #590/864

罕见眼病政策倡议直抵欧盟健康决策核心

视网膜国际组织CEO阿芙莉尔·戴利与欧洲罕见病联盟主席维吉尼·布罗斯-法瑟联名向欧盟卫生与食品安全委员斯特拉·基里亚基季斯递交公开信，提出未来五年针对罕见病的系统性政策建议。该信由患者组织主导起草，聚焦诊断延迟、跨成员国诊疗不均、孤儿药可及性不足及真实世界数据整合缺位等结构性短板，强调需将患者参与机制嵌入从研发到报销的全链条决策过程。

#罕见病政策#患者赋权#真实世界证据

Retina International #591/864

西班牙盲症研究大会披露NeurAll基因疗法新进展

2023年11月28日，马德里大区卫生部长法蒂玛·马图特出席第25届FUNDALUCE盲症研究大会。会上首次公开介绍名为NeurAll的新型基因治疗项目，该项目聚焦神经保护与视网膜细胞功能重建的协同路径，区别于传统靶向单基因突变的思路，尝试在更晚期退行性病变阶段介入。该计划由欧洲多中心联合推进，目前处于临床前向I期过渡阶段，尚未公布具体载体类型或适应症病种。

#基因治疗#神经保护#视网膜疾病

Retina International #592/864

视网膜国际联盟2024春季简报发布

视网膜国际联盟（Retina International）发布2024年春季通讯，感谢全球会员、合作伙伴及协作网络的持续支持。简报汇总了该组织近期工作进展，并重点呈现其成员在遗传性视网膜疾病领域的关键成果。文件提供PDF与Word两种格式供下载，内容聚焦政策倡导与跨机构协作，未涉及具体临床数据、技术突破或产品管线更新。

#政策倡导#遗传性视网膜疾病#国际协作

Retina International #593/864

罕见眼病诊断困局浮出水面

欧洲罕见病组织EURORDIS最新发布的《罕见病晴雨表》调查覆盖42国超万人，涉及1675种罕见病，证实患者确诊平均耗时长达5.6年；该数据与视网膜国际组织（Retina International）此前关于遗传检测体验的患者调研结果高度吻合，凸显全球范围内罕见眼病诊断链条存在系统性断裂。报告由政策导向型非营利机构发布，核心诉求是推动各国建立标准化罕见病诊疗路径和基因检测可及性框架。

#罕见病#遗传检测#政策

Retina International #594/864

罗氏重启Susvimo：缓释植入剂重返美国湿性AMD市场

罗氏宣布在美国重新推出Susvimo（兰尼单抗缓释眼内植入剂），用于治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）。该产品曾于2021年因商业原因撤市，此次重启基于FDA对新生产工艺和长期安全性数据的重新认可。Susvimo通过微创手术植入结膜下，可持续释放兰尼单抗达6个月，理论上大幅降低患者年均注射频次。其回归标志着长效给药路径在眼科慢病管理中从边缘尝试转向临床主流选项之一。

#长效给药#眼内植入#湿性AMD

Retina International #595/864

视网膜国际联盟2024年大会召开

视网膜国际联盟（Retina International）于2024年6月6日在爱尔兰都柏林皇家会议中心举行年度会员大会，董事会成员现场出席。会议肯定了前董事Marina Sutter对组织的长期贡献，并完成常规治理流程。该活动属政策类行业交流，聚焦全球患者倡导与跨区域协作机制建设，未涉及临床技术更新或产品研发披露。

#政策治理#患者组织#国际协作

Retina International #596/864

欧洲儿童视力危机催生全球政策联盟

视网膜国际组织联合11家民间团体与产业伙伴发布联合政策声明，直指数字时代下儿童近视激增的系统性风险。报告指出，屏幕使用时间延长、户外活动锐减及早期筛查缺位正共同推高儿童视力损伤率，尤其在欧洲多国已显现公共卫生层面的紧迫性。该声明并非学术研究，而是面向政策制定者的行动呼吁，强调需重构眼健康干预的时间窗口与资源配置逻辑。

#儿童近视#政策驱动#预防眼科

Retina International #597/864

视网膜病患叙事权争夺战悄然打响

国际视网膜组织Retina International于2024年启动名为“Perspectives”的全球传播行动，通过播客、患者自述影像与社交媒体内容，系统呈现视网膜退行性疾病的日常真实体验。该行动不聚焦临床干预或药物研发，而是将话语权交还患者群体，强调疾病对教育、就业、出行及社会参与的结构性影响。此举属罕见的非治疗导向型政策倡导，意在重塑公众认知框架与政策议程优先级。

#患者叙事#政策倡导#视网膜疾病

Retina International #598/864

萨赫尔获罕见眼病黑珍珠奖

2024年2月20日，视网膜国际科学与医学顾问委员会联合主席何塞-阿兰·萨赫尔教授荣获罕见病欧洲‘黑珍珠奖’科学类奖项。该奖项旨在表彰其毕生致力于罕见眼病治疗研发的贡献，尤其聚焦于遗传性视网膜疾病领域。萨赫尔是光遗传学视觉修复技术的全球关键推动者，曾主导多项临床前及早期临床研究，其工作深刻影响了基因治疗、人工视觉接口与神经可塑性干预的交叉路径。

#罕见眼病#光遗传学#神经视觉修复

Retina International #599/864

全眼移植计划启动：视力重建进入新纪元

美国ARPA-H机构联合美国卫生与公共服务部推出THEA计划，目标是实现人类全眼移植并重建视觉通路连接。该计划聚焦于解决因视网膜退行性病变、青光眼或外伤导致的不可逆失明，覆盖全美超700万失明人群。项目将突破现有角膜或视网膜移植局限，直击眼球整体结构再生与神经再连接这一长期未解难题，属全球首个国家级全眼移植攻关工程。

#全眼移植#ARPA-H#神经再生

Retina International #600/864

2024年5月5日至9日，美国西雅图举行第117届ARVO年会，聚焦视网膜疾病前沿研究与政策协同。视网膜国际（Retina International）主席Franz Badura与研究主管Nabin Paudel博士参会，参与多场闭门研讨及跨机构合作洽谈，重点围绕患者权益倡导、真实世界数据治理框架及临床试验设计标准化展开交流。会议未发布具体产品或技术突破，但强化了非营利组织在推动监管路径适配罕见视网膜病中的枢纽角色。

#ARVO#真实世界证据#视网膜疾病