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Retina International #565/864

视网膜国际组织2025年假期安排公告

视网膜国际（Retina International）发布2025年底办公室关闭通知，借此向全球患者社群致谢。文中回顾了2025年在患者主导型研究推进、全球倡导声量强化及跨国伙伴关系深化三方面的进展，并预告2026年将启动新战略实施。公告未披露具体策略内容、时间表或执行路径，仅以节日休整为由说明办公暂停安排。

#患者组织#政策动态#全球协作

Retina International #566/864

罕见遗传性眼病研究获国际最高学术认可

斯特拉斯堡大学医院医学遗传科主任Hélène Dollfus教授荣获2026年EURORDIS黑珍珠科学奖，表彰其在罕见遗传性眼病领域的突破性研究及长期推动患者社群发展的贡献。该奖项由欧洲罕见病组织EURORDIS颁发，是全球罕见病领域最具公信力的学术荣誉之一。Dollfus教授自2002年起领导该科室，并持续协调多项跨国临床研究与基因诊断网络建设。

#罕见病#基因治疗#视网膜疾病

Retina International #567/864

西班牙多个城市联合启动‘灯光点亮视网膜’公益倡议，由西班牙遗传性视网膜营养不良协会联合会（FARPE）牵头，作为国际视网膜组织（Retina International）成员机构推动。活动通过城市地标灯光亮化、社区宣讲与患者故事传播，聚焦提升公众对遗传性视网膜疾病（如视网膜色素变性、Stargardt病等）的认知度，并强化患者心理支持与社会包容。该行动不涉及诊疗技术或药物研发，属纯政策倡导与公众教育范畴。

#患者教育#政策倡导#罕见眼病

Retina International #568/864

脉络膜萎缩症基因疗法加速落地

自2022年11月以来，脉络膜萎缩症研究基金会（CRF）已联合CRF加拿大等机构新颁发六项研究资助。其中三项‘索罗斯尔与希利尔家族研究奖’授予葡萄牙尚帕利莫德基金会团队，聚焦基于CRISPR的体内基因编辑疗法开发，目标是修复CHM基因突变导致的视网膜色素上皮与光感受器进行性退化。所有项目均处于临床前验证阶段，尚未进入人体试验。

#基因治疗#CRISPR#脉络膜萎缩症

Retina International #569/864

罗氏Vabysmo在视网膜静脉阻塞中展现长效优势

罗氏公布两项全球III期研究BALATON和COMINO的24周数据，显示其双靶点药物Vabysmo（faricimab）在分支与中央视网膜静脉阻塞所致黄斑水肿中，视觉获益不劣于阿柏西普，且给药间隔更长。研究达到主要终点，为该适应症提供首个获批的双机制抗VEGF/ANG2疗法。

#抗VEGF#双靶点#视网膜静脉阻塞

Retina International #570/864

视网膜国际组织2022年冬讯发布

视网膜国际组织（Retina International）于2022年底发布冬季通讯，向全球会员、合作伙伴及协作网络致谢，并提供PDF与Word两种可访问格式的下载版本。所有图片均配有文字描述，以保障视障人士的无障碍阅读体验。通讯未披露具体政策动向或临床进展，而是聚焦于组织协同与包容性传播实践，同时预告2023年将有更多实质性动作。

#患者组织#无障碍医疗#罕见眼病

Retina International #571/864

听障视障 Awareness Week：被忽视的多感官障碍公共议题

2022年6月27日至7月3日为国际听障视障意识周，由Retina International等组织推动，聚焦听觉与视觉双重丧失这一复杂障碍群体。该状态严重限制个体的信息获取、沟通能力与环境导航功能，但全球范围内对其临床识别、跨学科干预及政策响应仍严重滞后。报道以对Karan Nagrani的访谈为切口，强调需将听障视障从单一感官疾病叙事中剥离，纳入融合性康复框架与无障碍基础设施设计主轴。

#政策倡导#多感官障碍#跨学科诊疗

Retina International #572/864

经角膜电刺激延缓视网膜色素变性进展

德国图宾根大学眼科诊所主导的早期临床研究新分析显示，经角膜电刺激（TES）可显著减缓视网膜色素变性（RP）患者的视野缺损进展。RP是一种遗传性视网膜退行性疾病，常导致进行性视力丧失甚至失明。此次由Okuvision公司披露的新证据，基于既往已完成的临床试验数据再评估，未涉及新入组患者或新干预周期，但强化了TES作为非药物、非侵入性神经调控手段在晚期视功能维持中的潜在价值。

#神经调控#视网膜色素变性#非药物干预

Retina International #573/864

欧美三国晚期AMD经济负担达数十亿欧元级

2022年世界视力日，视网膜国际组织发布针对保加利亚、德国和美国的晚期年龄相关性黄斑变性（AMD）社会经济影响研究报告。该研究首次系统量化了患者及照护者在直接医疗支出、非正式照护成本、生产力损失等方面的综合负担，揭示出晚期AMD不仅造成严重视觉功能损害，更在宏观层面形成显著财政压力，尤其在老龄化加速的中高收入国家。

#AMD#卫生经济学#老龄化

Retina International #574/864

都柏林团队开发干眼症基因疗法

爱尔兰都柏林圣三一学院研究团队于2022年8月宣布，其自主研发的新型基因疗法在临床前模型中显著改善干性年龄相关性黄斑变性（dry AMD）的关键病理特征。该疗法通过靶向调控补体因子H（CFH）表达，抑制慢性炎症与视网膜色素上皮细胞损伤，不同于当前仅缓解症状的抗VEGF或人工泪液策略。研究尚处临床前阶段，未进入人体试验，但已获Retina International等国际视网膜组织关注。

#基因治疗#干性AMD#补体通路

Retina International #575/864

ProQR全面转向Axiomer RNA编辑技术

荷兰生物技术公司ProQR于2022年8月宣布，将终止所有非Axiomer平台的在研项目，集中资源推进其自主开发的Axiomer RNA编辑技术，并对外授权眼科管线。此举是继同年4月公司战略调整后的一次彻底聚焦，标志着其从多靶点寡核苷酸疗法转向单一、可扩展的RNA编辑平台。目前Axiomer尚未进入临床试验阶段，但已展现出对遗传性视网膜疾病等单基因突变疾病的理论适配性。

#RNA编辑#遗传性视网膜疾病#眼科生物技术