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Retina International #541/864

欧盟健康计划转向患者中心化

2020年9月15日，欧洲患者论坛（EPF）在新冠疫情持续背景下，提出对欧盟‘欧盟健康’（EU4HEALTH）计划的改革建议，强调应强化跨国协作、提升系统韧性，并将患者真实需求置于政策设计核心。该提议并非立法文本，而是面向欧盟委员会与成员国的倡导性立场文件，呼吁在资金分配、疾病监测、数字健康工具接入及罕见病支持等维度嵌入患者参与机制。

#政策影响#患者参与#欧盟监管

Retina International #542/864

Retina International于2020年10月发布通讯，正值世界盲症意识月及世界视力日。内容聚焦全球视网膜疾病患者组织的协同行动，包括更新邮件列表、启动‘Know Your Code’患者基因信息倡导计划，并预告美国等地的世界视力日活动安排。该通讯本质是政策与患者赋权层面的常规动作，未涉及临床技术突破或产品上市，但折射出国际患者社群正系统性介入疾病认知、数据主权与诊疗路径定义等上游环节。

#患者赋权#基因数据#真实世界证据

Retina International #543/864

首款眼内注射型XLRP基因疗法启动临床

美国公司4D Molecular Therapeutics于2020年8月宣布，其针对X连锁视网膜色素变性（XLRP）的基因疗法4D-125已完成首例患者给药。该疗法采用经定向进化优化的AAV衣壳，通过玻璃体腔注射递送RPGR基因，属全球首个以此方式开展临床试验的XLRP基因治疗项目。试验为I/II期，旨在评估安全性与初步疗效，由Retina International等国际组织关注，但未披露具体入组人数、剂量方案或终点指标。

#基因治疗#XLRP#玻璃体注射

Retina International #544/864

患者声音正式进入中国眼科新药审评闭环

欧洲药品管理局（EMA）将患者参与纳入早期科学建议流程，允许患者代表、照护者及病友在药物研发初期就介入监管对话。此举并非象征性咨询，而是制度化嵌入技术评估环节，覆盖适应症定义、临床终点选择、风险获益权衡等关键决策点。Retina International指出，视网膜疾病患者因病程隐匿、生活质量损伤显著，其真实体验对终点设计具有不可替代的校准价值。该机制已在EMA多个眼科产品审评中实际调用，如基因疗法voretigene neparvovec和补体抑制剂pegcetacoplan。

#患者参与#药品监管#眼科创新

Retina International #545/864

联合国首份罕见病决议正式通过

2023年12月16日，联合国大会以协商一致方式正式通过《关于应对罕见病患者及其家庭所面临挑战的决议》，这是联合国历史上首份专门聚焦罕见病的正式决议。该决议由全球罕见病组织推动，强调在卫生系统、可及性、研发激励与社会包容等维度采取跨部门行动，并呼吁各国将罕见病纳入国家健康战略。决议本身不具法律约束力，但标志着罕见病议题首次获得全球最高层级政治背书。

#罕见病#政策驱动#基因治疗

Retina International #546/864

疫情如何重塑全球视网膜患者权益生态

2021年9月25日世界视网膜日，国际视网膜组织（Retina International）聚焦新冠疫情对全球视网膜疾病患者群体的系统性冲击。报告指出，封锁措施、门诊中断与远程医疗缺位导致大量患者延误随访、治疗中断、心理支持断链，尤其加剧了低收入国家及残障患者的边缘化。该组织呼吁将患者包容性纳入公共卫生应急响应核心框架，并推动政策制定者重建以患者为中心的眼科服务连续性机制。

#政策影响#患者权益#公共卫生

Retina International #547/864

基因疗法新锐Opus获1900万美元种子融资

视网膜退化基金（RD Fund）于2021年9月宣布成立Opus Genetics公司，并提供1900万美元种子资金，专注开发针对儿童罕见致盲性眼病的基因疗法。该公司由宾夕法尼亚大学Jean Bennett教授、Junwei Sun博士和麻省眼耳医院Eric Pierce医生联合创立，核心团队在视网膜基因治疗领域拥有长期临床转化经验，包括Luxturna研发的关键贡献者。

#基因治疗#儿童眼科#罕见病

Retina International #548/864

首届伊比利亚美洲视网膜大会召开

2021年10月22日至23日，首届国际伊比利亚美洲视网膜大会在线举行，覆盖阿根廷、乌拉圭、巴西、西班牙和哥伦比亚等多国时区。会议聚焦遗传性视网膜营养不良的现状与未来，由Retina International主办，旨在推动该区域在疾病认知、临床协作与患者支持方面的系统性建设。活动未公布具体技术成果或新药数据，核心定位为政策协调与跨国资源整合平台。

#遗传性视网膜病变#国际协作#政策动向

Retina International #549/864

罗氏联手Retina International启动‘视觉见证者’患者叙事计划

国际视网膜病组织Retina International与罗氏宣布合作开展Visionaries Project，旨在系统采集糖尿病视网膜病变（DR）和糖尿病性黄斑水肿（DME）患者及其照护者的日常真实经历。项目将通过结构化访谈、影像记录与文字叙述等形式，形成可公开传播的患者证言资料包，包括配套信息手册与多媒体素材。该合作属政策倡导类行动，不涉及临床试验或新药研发，聚焦于疾病负担可视化与患者声音制度化。

#患者叙事#真实世界证据#糖尿病眼病 +1

Retina International #550/864

罗氏Susvimo获FDA批准：湿性AMD治疗迎来15年首项长效植入疗法

美国FDA批准罗氏Susvimo（含雷珠单抗的可植入缓释装置），用于治疗湿性年龄相关性黄斑变性。这是自2006年雷珠单抗上市以来，首个获批的非频繁注射型nAMD疗法，通过眼内植入装置持续释放药物，目标给药间隔延长至6个月以上，显著减少患者每年需接受的眼内注射次数。

#湿性AMD#长效给药#眼内植入

Retina International #551/864

CDC眼健康监测系统开放应用

美国疾控中心（CDC）推出视觉与眼健康监测系统（VEHSS），整合全美多源眼科流行病学数据，支持公共卫生决策与科研分析。预防失明组织将于2021年11月4日举办免费线上研讨会，详解该系统的使用方法、数据维度及在政策制定和临床研究中的实际应用场景。

#公共卫生#数据基建#眼健康政策

Retina International #552/864

罕见眼病倡导者让-雅克·法伊西内特逝世

法国视网膜协会（Retina France）于2021年9月11日宣布，罕见遗传性眼病乌谢综合征患者、长期患者权益倡导者让-雅克·法伊西内特去世。他出生于蒙塔尔班，幼年确诊乌谢综合征，此后数十年持续参与欧洲罕见病政策倡导、患者组织建设及国际视网膜疾病协作网络搭建，是Retina International核心推动者之一。

#罕见病#患者倡导#政策影响