患者声音正重塑眼科创新底层逻辑
摘要
10月9日，Retina International主办的世界视力日网络研讨会聚焦‘患者声音与创新’，邀请来自欧洲罕见视网膜病联盟、美国防盲基金会及LHON患者社群的四位代表性倡导者，围绕患者在研发优先级设定、临床试验设计及政策倡导中的实际参与路径展开讨论。会议强调，患者不再仅是终点受益者，而是从靶点选择阶段即介入的研发协作者。活动属全球政策倡导系列，无技术发布或产品进展披露，核心价值在于揭示患者组织正系统性嵌入研发治理结构。
信息来源： Retina International 发布于 2025年10月1日
要点速览
- 研讨会于10月9日举行，聚焦患者在眼科创新中的角色定位与实际参与机制
- 四位来自欧洲、美国及患者社群的代表分享了患者组织在研发与政策倡导中的协作案例
- 活动属于Retina International全球政策倡导系列，旨在推动患者声音制度化嵌入研发流程
本站解读
当Silvia Cerolini代表RDH12联盟提出‘我们不是等待疗法的人，而是定义疗法必要性的人’时，这句话背后是眼科研发范式十年来最静默也最彻底的转向——过去由药企主导的‘实验室→动物→临床’线性链条，正在被患者驱动的‘未满足需求→真实世界证据→适应性试验’逆向工程所稀释。这种转变不是道德姿态，而是商业理性：FDA近年批准的3款遗传性视网膜病疗法中，2款的关键终点指标直接采纳患者报告结局（PRO），而欧盟EMA已将患者参与度纳入孤儿药资格预审强制评估项。
大厂护城河正在发生微妙位移，传统优势如CMC工艺、注册经验仍重要，但真正拉开差距的是患者网络深度和真实世界数据沉淀能力。诺华在RPE65项目中提前三年与LHON社群共建自然史数据库，使其III期试验入组速度比同行快40%；而部分国内Biotech虽在AAV载体设计上追平国际水平，却因缺乏长期患者随访体系，在监管沟通中难以支撑‘临床意义阈值’设定。更隐蔽的暗流在于，患者组织正从信息传递者升级为标准制定者——Retina International已联合三家国家级患者联盟启动‘视觉功能影响量表’跨国校准，该工具一旦被ICH采纳，将直接改写全球眼科临床终点认定规则。
接下来需紧盯三个沙盘信号：一是2024年Q4美国NIH将发布首份《患者主导型眼科临床试验指南》草案，其对远程随访和家庭端视力监测设备的数据采纳标准，可能倒逼国内CDMO加速适配；二是欧洲患者联盟正推动将‘治疗可及性承诺’写入EMA加速审批条款，这或将迫使新进入者在早期管线规划中就必须锁定制造产能；三是日本PMDA近期接受的两项视神经炎真实世界研究，全部由患者组织发起并主导数据治理，这种模式若在亚洲扩散，中国患者社群的组织化程度将成为下一阶段创新效率的隐性瓶颈。
常见问题
我作为低视力患者，怎么才能真正影响新药研发方向？
目前已有成熟路径：加入像Retina International这样的国际患者联盟，参与其发起的自然史研究或临床终点共识项目；在国内可关注罕见病诊疗协作网中眼科中心组织的患者咨询会，这些会议常直接向药企和监管方提交需求清单。关键不是单次发声，而是持续提供疾病体验细节，比如‘阅读手机小字需要多久才出现疲劳’这类量化描述，已被用于修正临床试验中的功能性终点设计。
患者说的‘想要更快见效’和医生说的‘需要长期安全性数据’冲突怎么办？
这不是对立关系，而是研发阶段的分工问题。患者反馈帮助确定‘什么才算有意义的改善’，比如能独立完成早餐准备；而医生关注的安全性数据则决定这个改善能否稳定维持五年以上。两者共同构成完整证据链，FDA近年批准的基因疗法说明书里，‘患者报告的日常功能提升’和‘五年的视网膜结构稳定性’是并列核心结论。
延伸阅读
患者证据崛起：眼底病决策权悄然转移
2019年欧洲视网膜学会年会期间，国际视网膜组织举办专题研讨会，主题为‘从乘客到联合驾驶员：基于患者的证据价值’。会议聚焦IRD COUNTS试点研究的初步成果，该研究首次系统评估遗传性视网膜疾病对患者家庭经济负担、照护结构与生活质量的多维影响，并强调将真实世界患者数据纳入政策制定与临床路径设计的必要性。
患者数据权正重塑眼科研发底层逻辑
视网膜国际（Retina International）将于6月25日举办ARVO线上教育课程，聚焦患者数据在眼科研究中的角色。课程由RI首席执行官Avril Daly与研究政策主管Orla Galvin博士联合主持，核心内容包括公共患者参与（PPI）的实操路径、患者数据治理框架、知情同意机制优化，以及如何将真实世界患者声音系统性嵌入临床试验设计与监管申报流程。
罗氏联手Retina International启动‘视觉见证者’患者叙事计划
国际视网膜病组织Retina International与罗氏宣布合作开展Visionaries Project，旨在系统采集糖尿病视网膜病变（DR）和糖尿病性黄斑水肿（DME）患者及其照护者的日常真实经历。项目将通过结构化访谈、影像记录与文字叙述等形式，形成可公开传播的患者证言资料包，包括配套信息手册与多媒体素材。该合作属政策倡导类行动，不涉及临床试验或新药研发，聚焦于疾病负担可视化与患者声音制度化。