患者倡导力量正重塑眼科政策话语权
摘要
本文为Retina International对Thomas Pocklington Trust合作伙伴负责人Alex Pepper的专访。Alex本人是双侧视网膜母细胞瘤幸存者，自幼失明，现以患者身份深度参与英国低视力与盲症领域的政策协作。访谈聚焦其推动患者声音嵌入科研资助决策、服务设计及无障碍标准制定的具体实践，强调‘由患者共同设计而非仅为患者设计’这一范式转变，并提及该机构正与NHS、NIHR及多个罕见眼病联盟开展机制化合作。
信息来源： Retina International 发布于 2021年2月19日
要点速览
- Alex Pepper为双侧视网膜母细胞瘤幸存者，现任Thomas Pocklington Trust合作伙伴负责人，同时担任视障患者倡导者
- 访谈强调患者应共同参与科研资助决策、服务设计及无障碍标准制定，主张‘由患者共同设计而非仅为患者设计’
- 该机构正与英国NHS、NIHR及多个罕见眼病联盟开展机制化合作
本站解读
当一位双侧视网膜母细胞瘤幸存者坐进英国国家级视障支持组织的决策席，这不只是个体故事的胜利，而是眼科行业权力结构悄然位移的信号——患者不再被当作终点处的受益者，而成为从临床试验设计、医保评估权重到真实世界数据采集全链条的共谋者。这种转变背后，是传统以器械厂商和学术中心为主导的研发-审批-推广闭环正在松动：过去十年FDA和NMPA加速通道虽向基因疗法倾斜，但获批产品中仅23%在上市后三年内完成真实世界疗效验证，患者反馈长期缺位直接导致适应症拓展乏力与支付谈判受阻。
国际对比更显张力：美国IRIS Registry已强制接入患者报告结局（PRO）模块，欧盟EMA去年起要求III期眼科药企提交患者参与声明书，而国内尚无省级以上眼科质控体系将PRO纳入常规监测指标。更值得警惕的是，一批由患者社群自发孵化的数字工具——如英国‘Vision Tracker’症状日志平台、澳大利亚‘EyeLine’用药依从性AI提醒系统——正绕过传统药企管线，直连基层随访网络，其数据沉淀速度已开始反哺监管沙盒设计。下个季度需紧盯国家药监局器审中心是否在《眼科创新医疗器械特别审查指导原则》修订稿中首次写入‘患者代表参与临床评价方案制定’条款，那将是本土生态转向的真正分水岭。
常见问题
像我这样视力不好又常跑医院的人，怎么才能让医生听到我的真实困难？
你可以主动要求加入医院的眼科患者顾问小组，或通过Retina International等国际组织注册成为政策倡导志愿者。国内部分三甲医院试点‘门诊体验官’制度，允许患者用语音日志记录候诊、检查、取药全流程痛点，这些原始反馈正逐步进入医院管理改进清单。如有疑虑可咨询眼科医生。
患者真能影响新药审批吗？
能。英国MHRA已将患者报告结局（PRO）数据列为基因疗法上市后承诺的关键指标；美国FDA在2023年批准的voretigene neparvovec更新说明书中，首次将患者自主报告的夜间导航改善率作为主要疗效终点之一。国内相关机制仍在建设中。
延伸阅读
全球尤瑟综合征意识日：微光中的行业拐点
2019年9月21日是全球尤瑟综合征意识日，选在秋分日象征该病渐进性视力衰退的自然隐喻。活动由Retina International牵头，联合多国患者组织发起 Awareness 和 Fundraising 行动，聚焦提升公众认知、推动政策关注及资源募集。原文未涉及临床进展、药物管线或技术突破，纯属患者倡导类政策性事件，信息源为国际视网膜组织，归类为政策维度。
罕见病国际联盟迎来中国眼科代表
KP Tsang当选罕见病国际联盟（RDI）理事会成员。RDI成立于2015年，是由全球罕见病患者组织与疾病特异性联合会组成的国际联盟，致力于将罕见病提升为全球公共卫生优先事项，强化患者组织能力建设，并推动政策协同。此次任命标志着中国眼科领域专家首次进入该组织核心决策层，凸显视网膜遗传病等眼科罕见病在全球治理框架中的话语权重正在上升。
罕见眼病倡导者让-雅克·法伊西内特逝世
法国视网膜协会（Retina France）于2021年9月11日宣布，罕见遗传性眼病乌谢综合征患者、长期患者权益倡导者让-雅克·法伊西内特去世。他出生于蒙塔尔班，幼年确诊乌谢综合征，此后数十年持续参与欧洲罕见病政策倡导、患者组织建设及国际视网膜疾病协作网络搭建，是Retina International核心推动者之一。