百健收购Apellis：眼科免疫赛道加速整合
摘要
百健宣布收购Apellis，将后者已上市的两款免疫靶向药物纳入管线。其中SYFOVRE®是全球首个获批治疗地图样萎缩（GA）的药物，EMPALVELI®则获批用于三种适应症，包括两种罕见肾病。此次并购标志着百健正式切入眼底免疫治疗领域，并借力Apellis在补体通路的临床验证能力，强化其在免疫与罕见病板块的商业化纵深。
信息来源： Apellis Pharmaceuticals (Syfovre/Ophthalmology) 发布于 2026年3月31日
要点速览
- Biogen收购Apellis，获得已上市药物SYFOVRE®和EMPALVELI®
- SYFOVRE®是FDA批准的首个地理萎缩治疗药物，EMPALVELI®获批三个适应症包括两种罕见肾病
- 交易完成后，Biogen将增强其在免疫学、罕见病及肾病领域的增长组合
本站解读
这场收购不是简单的产品线补缺，而是对眼科治疗范式迁移的一次精准卡位——当传统抗VEGF疗法在晚期GA患者中疗效见顶，补体抑制这条曾被质疑‘靶点过深、风险过高’的路径，正凭借SYFOVRE®的III期数据和真实世界用药反馈悄然翻盘。百健放弃自研补体项目转而整建制收购，说明头部药企已判定：补体靶点的临床价值窗口正在收窄，先发者构建的医生教育壁垒、医保准入节奏和患者随访体系，已远超单点技术突破所能追赶的范畴。
国内玩家此刻正站在分水岭上：恒瑞、信达等虽有多个补体C3/C5抑制剂进入II期，但全部聚焦肾病或血液病适应症，尚未有人将GA作为关键注册终点；而Apellis在中国尚未启动SYFOVRE®的桥接试验，这意味着未来24个月内，中国GA患者仍将依赖海外处方或超适应症使用。更值得警惕的是，百健同步将EMPALVELI®的肾病管线与自身神经免疫资产打包整合，暗示其正把‘跨器官补体紊乱’作为统一生物学叙事——这或将倒逼国内CRO和临床中心加速建立眼-肾-神经多系统评估能力。
接下来真正需要盯紧的沙盘信号，不是下一款补体药何时报产，而是国家药监局是否会在2025年内发布《地图样萎缩治疗药物临床试验技术指导原则》征求意见稿；以及华东某三甲医院近期上线的‘GA自然病程数字队列’是否开放外部合作接口——这些看似边缘的动作，往往比管线进度表更能预示资源流向的拐点。
常见问题
SYFOVRE是治哪种眼病的？现在国内能打到吗？
SYFOVRE用于治疗地图样萎缩，这是老年性黄斑变性的晚期类型，目前尚无有效控制手段。该药尚未在中国获批，也未公布本地化临床计划，患者暂无法通过正规渠道使用。如有疑虑可咨询眼科医生。
听说这个药要打到眼睛里，是不是很危险？
SYFOVRE确实需玻璃体内注射，操作由专业眼科医生完成，整体安全性在临床试验中可控。常见反应包括结膜出血、眼痛或飞蚊增多，严重炎症反应发生率低于2%。具体风险需结合个体情况评估，如有疑虑可咨询眼科医生。
延伸阅读
补体抑制剂破局干性AMD治疗困局
2021年9月9日，美国生物制药公司Apellis公布其补体C3抑制剂pegcetacoplan的两项III期临床试验DERBY与OAKS的顶线结果。研究显示，该药可显著延缓地理萎缩（GA）病灶面积扩大，成为全球首个在III期中达成主要终点的GA治疗药物。GA是干性年龄相关性黄斑变性的晚期阶段，此前全球尚无获批疗法，患者长期处于‘无药可用’状态。此次数据为GA治疗领域带来实质性突破，并推动监管审评进入快车道。
深度学习算法在视网膜自荧光图像中精准测量地理萎缩进展
该研究开发了一种基于DeepLabV3+的深度学习算法，通过同时分析纵向获取的视网膜自荧光（FAF）图像对，实现了对地理萎缩（GA）区域的自动标注和生长率的精确测量。研究利用了AREDS2和METforMIN两项独立前瞻性临床试验的数据，共涉及174名AREDS2参与者和44名METforMIN参与者。结果显示，与手动专家标注相比，该算法在精度、召回率和Dice系数方面均有显著提升，并且在保持纵向一致性方面表现优异。这些改进对于减少测量变异性、有效评估临床试验结果具有重要意义。
美国启动首项自体干细胞疗法治疗干性AMD临床试验
美国国立眼科研究所（NEI）启动一项I期临床试验，评估患者自体来源的干细胞衍生视网膜色素上皮细胞移植治疗地理萎缩型年龄相关性黄斑变性（GA-AMD）的安全性。该病是干性AMD晚期阶段，目前全球尚无获批药物，患者常经历缓慢但不可逆的中心视力丧失。试验采用个性化细胞制备流程，将患者皮肤细胞重编程为诱导多能干细胞，再定向分化为RPE细胞，经手术植入视网膜下腔。研究不设对照组，主要终点为12个月内严重不良事件发生率，暂未公布疗效指标。